在儿童成长发育范畴,小于胎龄儿(SGA)、努南综合征(NS)、特发性低矮症(ISS)等疾病一直是困扰许多家庭的难题,传统的每日一次成长激素医治虽有必定效果,但患者依从性欠安等问题约束了其效果的充分发挥。
但是,5月12日,诺和诺德发布的一项重磅研讨成果——其每周一次成长激素Sogroya(somapacitan)III期REAL8篮子实验数据,为这一窘境带来了新的曙光,敞开了每周一次成长激素医治的新篇章。
Sogroya是一种人成长激素类似物,选用白蛋白结合延伸技能,这一共同技能使得Sogroya可以附着在血液中的白蛋白上,然后推迟其铲除速度,发挥更长时刻的效果,为患者供给更快捷的医治挑选。
而此次的III期REAL8篮子实验更是选用了立异的研讨规划,它并非针对单一习惯证进行研讨,而是在同一实验计划下,一起研讨Sogroya在SGA、特纳综合征(TS)、NS和ISS四种不同但相关的习惯证中的使用。
在研讨过程中,Sogroya与传统的每日一次成长激素Norditropin进行了谨慎的比照。研讨目标涵盖了SGA、NS、ISS的青春期前儿童,经过52周时身高成长速度HV丈量年成长速率,以科学、客观的方法评价Sogroya的效果。
成果显现,在SGA儿童中,与低剂量Norditropin比较,Sogroya的预算年平均身高成长速率HV更优,到达11.0厘米/年,相较于Norditropin的9.4厘米/年展现出明显优势;与高剂量Norditropin比较,Sogroya也到达了非劣效性规范,分别为11.0厘米/年与11.1厘米/年,效果适当。在NS儿童中,Sogroya的预算年平均HV为10.4厘米/年,优于Norditropin的9.2厘米/年。而在ISS儿童中,两者预算年平均HV均为10.5厘米/年,Sogroya与Norditropin的效果适当。
除了令人瞩目的效果数据,Sogroya的安全性相同需求咱们来重视。REAL8研讨显现,Sogroya耐受性杰出,与每日一次的成长激素比较,并未发现安全性和耐受性问题。
从患者的视点来看,每周一次的Sogroya给药计划无疑是一个巨大的福音。传统的每日一次成长激素医治,需求患者或家长每天进行打针,这不只给患者带来了身体上的不适,如打针部位的痛苦等,还增加了心思担负,容易形成患者发生抵触情绪,从而影响医治依从性。而Sogroya的每周一次给药方法,极大地减轻了家长和孩子的担负,提高了医治的依从性。
现在,诺和诺德已在欧盟和美国提交了Sogroya三种习惯症的监管检查请求。
结语:诺和诺德发布的Sogroya III期REAL8篮子实验数据,以其明显的效果、杰出的安全性以及立异的研讨规划,为儿童成长妨碍的医治带来了革命性的革新。
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